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Source RESIP-BCB
Dernière mise à jour:
07/04/2016

MYOZYME 50 mg

Médicament soumis à prescription médicale

Médicament générique du Classe thérapeutique: Métabolisme et nutrition
principes actifs: Alpha alglucosidase
laboratoire: Genzyme Europe BV

Poudre pour solution à diluer pour perfusion IV
Boîte de 1 Flacon de 50 mg
Toutes les formes

Indication

Myozyme est indiqué dans le traitement enzymatique substitutif (TES) à long terme chez les patients ayant un diagnostic confirmé de maladie de Pompe (déficit en α -glucosidase acide).

Les bénéfices de Myozyme pour les patients atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe n'ont pas été établis (voir section Propriétés pharmacodynamiques).

Posologie MYOZYME 50 mg Poudre pour solution à diluer pour perfusion IV Boîte de 1 Flacon de 50 mg

Le traitement par Myozyme doit être supervisé par un médecin ayant l'expérience de la prise en charge de patients atteints de la maladie de Pompe ou d'autres maladies métaboliques héréditaires ou neuromusculaires.

La posologie recommandée pour l'alpha alglucosidase est de 20 mg/kg de poids corporel administrés toutes les 2 semaines par perfusion intraveineuse.

L'administration des perfusions doit être progressive. Il est recommandé de commencer la perfusion par un débit de 1 mg/kg/h et d'augmenter graduellement de 2 mg/kg/h toutes les 30 minutes en l'absence de réaction associée à la perfusion (RAP) jusqu'à un débit maximal de 7 mg/kg/h. Les RAP sont décrites dans la section Effets indésirables.

Posologie pour les enfants, adolescents, adultes et personnes âgées :

La tolérance et l'efficacité de Myozyme ont été principalement évaluées chez les enfants dont l'âge était compris entre la naissance et l'adolescence.

Il n'y a pas lieu d'adopter de mesure spécifique pour l'administration de Myozyme à des enfants, des adolescents, des adultes ou des personnes âgées.

La tolérance et l'efficacité de Myozyme chez des patients ayant une insuffisance rénale ou hépatique n'ont pas été évaluées et aucune posologie spécifique ne peut être recommandée pour ces patients.

La réponse du patient au traitement doit être régulièrement évaluée en fonction d'une évaluation complète de toutes les manifestations cliniques de la maladie.

Contre indications

Hypersensibilité (réaction anaphylactique) à la substance active ou à l'un des excipients.

Effets indésirables Myozyme

Dans le cadre d'essais cliniques, 39 patients atteints de la forme infantile de la maladie ont été traités par Myozyme pendant plus de trois ans (168 semaines avec une durée médiane de 121 semaines ; voir section Propriétés pharmacodynamiques). La plupart des évènements indésirables rapportés chez ces 39 patients étaient dus aux manifestations de la maladie de Pompe et non reliés à l'administration de Myozyme. Les effets indésirables (EI) liés au médicament sont énumérés par classe d'organes dans le tableau 1. Les EI listés sont observés chez plus de 1 patient et sont indiqués sous forme de pourcentage de patients présentant l'EI, le nombre absolu de patients étant entre parenthèses. Les EI ont été surtout d'intensité légère à modérée et la plupart sont survenus pendant la perfusion ou pendant les 2 heures qui ont suivi la perfusion (réactions associées à la perfusion, RAP). Des réactions sévères à la perfusion ont été observées, incluant : urticaire, râles, tachycardie, baisse de la saturation en oxygène, bronchospasme, tachypnée, oedème périorbitaire et hypertension.

Tableau 1. Effets indésirables rapportés chez plus d'un patient par Classe de Systèmes d'Organes.

Classe d'organe

Termes usuels

Fréquence (nombre de patients) N = 39

Affections psychiatriques

Agitation

5 % (2 pts)

Affections du système nerveux

Tremblements

5 % (2 pts)

Affections cardiaques

Tachycardie

10 % (4 pts)

Cyanose

5 % (2 pts)

Affections vasculaires

Bouffées vasomotrices

13 % (5 pts)

Hypertension

8 % (3 pts)

Pâleur

5 % (2 pts)

Affections respiratoires, thoraciques et médiastinales

Toux Tachypnée

13 % (5 pts) 13 % (5 pts)

Affections gastro-intestinales

Vomissements

10 % (4 pts)

Haut-le-coeur

5 % (2 pts)

Nausées

5 % (2 pts)

Affections de la peau et du tissu sous-cutané

Urticaire

18 % (7 pts)

Rash

15 % (6 pts)

Rash maculaire

5 % (2 pts)

Erythème

8 % (3 pts)

Eruptions maculo-papuleuses

8 % (3 pts)

Eruptions papuleuses

5 % (2 pts)

Prurit

5 % (2 pts)

Troubles généraux et anomalies au site d'administration

Pyrexie

28 % (11 pts)

Irritabilité

5 % (2 pts)

Frissons

5 % (2 pts)

Investigations

Baisse de la saturation en oxygène

18 % (7 pts)

Augmentation de pression artérielle

5 % (2 pts)

Augmentation de la température corporelle

5 % (2 pts)

Augmentation de la fréquence cardiaque

5 % (2 pts)

Un nombre limité de patients atteints d'une forme tardive de la maladie de Pompe (voir section Propriétés pharmacodynamiques) a été traité par Myozyme. Les EI rapportés chez 2 des 9 patients à forme tardive ayant reçu jusqu'à 1 an de traitement par Myozyme dans 3 études différentes, ont inclus : augmentation de la fréquence cardiaque, hypertension, céphalées, refroidissement des extrémités, paresthésie, bouffées vasomotrices, douleur au site de perfusion, réaction au site de perfusion, augmentation de la pression artérielle et vertiges. Ces 2 patients atteints de la forme tardive de la maladie n'ont pas présenté les mêmes EI. Les EI ont été d'intensité légère et évalués comme étant des RAP.

Chez les patients traités avec Myozyme lors d'études cliniques et de programmes d'accès étendus, les RAP signalées chez plus d'un patient ont compris : éruptions cutanées, bouffées vasomotrices, urticaire, pyrexie, toux, tachycardie, réduction de la saturation en oxygène, vomissements, tachypnée, agitation, augmentation de la pression artérielle, cyanose, hypertension, irritabilité, pâleur, prurits, haut-le-coeur, frissons, tremblements, hypotension, accélération de la fréquence cardiaque, bronchospasme, érythème, oedème facial, sensation de chaleur, céphalées, hyperhidrose, larmoiements accrus, livedo reticularis, nausées, oedème périorbitaire, hyperactivité et respiration sifflante. Ces RAP rapportées comme sévères chez plus d'un patient ont compris : pyrexie, réduction de la saturation en oxygène, tachycardie, cyanose et hypotension. Un seul cas d'oedème de Quincke d'intensité sévère a

été rapporté. Un petit nombre de patients (< 1 %) dans le cadre d'essais cliniques et de la commercialisation du produit a développé un choc anaphylactique et/ou fait un arrêt cardiaque pendant la perfusion de Myozyme, nécessitant des mesures de réanimation. Ces réactions se sont généralement produites peu de temps après le début de la perfusion. Les patients concernés présentaient un cortège de signes et symptômes, essentiellement de nature respiratoire, cardiovasculaire, oedémateuse et/ou cutanée (voir section Mises en garde spéciales et précautions d'emploi). Chez les patients présentant des RAP modérées à sévères ou récurrentes, les anticorps IgE spécifiques à Myozyme ont été recherchés ; certains patients ont été testés positifs dont un ayant présenté une réaction anaphylactique.

Données recueillies depuis la mise sur le marché : fréquence indéterminée (ne peut être estimée sur la base des données disponibles).

D'autres cas de RAP ont été observés, incluant : bradycardie, gêne thoracique, douleur thoracique, dyspnée, détresse respiratoire, oedème pharyngé et sensation de gorge serrée.



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