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Source RESIP-BCB
Dernière mise à jour:
07/04/2016

NAGLAZYME 1 mg/mL

Médicament soumis à prescription médicale

Médicament générique du Classe thérapeutique: Métabolisme et nutrition
principes actifs: Galsulfase
laboratoire: Biomarin Europe Limited

Solution à diluer pour perfusion IV
Boîte de 1 Flacon de 5 ml
Toutes les formes

Indication

- Naglazyme est indiqué en tant que traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients présentant un diagnostic confirmé de mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI ; déficit en N-acétylgalactosamine 4-sulfatase ; syndrome de Maroteaux-Lamy) (voir rubrique propriétés pharmacodynamiques).
- Comme pour toutes les pathologies lysosomiales génétiques, il est primordial, notamment dans les formes sévères, d'instaurer le traitement le plus tôt possible, avant l'apparition de manifestations cliniques irréversibles de la maladie.
- Il est fondamental de traiter les jeunes patients âgés de moins de 5 ans souffrant d'une forme sévère de la maladie, même si l'étude pivot de phase 3 n'a pas inclus de patients de moins de 5 ans.

Posologie NAGLAZYME 1 mg/mL Solution à diluer pour perfusion IV Boîte de 1 Flacon de 5 ml

- Le traitement par Naglazyme doit être supervisé par un médecin ayant l'expérience de la prise en charge des patients atteints de MPS VI ou d'une autre maladie métabolique héréditaire.
L'administration de Naglazyme doit être effectuée dans un cadre clinique approprié, avec facilité d'accès au matériel de réanimation nécessaire au traitement des urgences médicales.
- Le schéma posologique recommandé pour la galsulfase est de 1 mg/kg de poids corporel, administré une fois par semaine, par perfusion intraveineuse de 4 heures. Le débit de perfusion initial est réglé de façon à perfuser environ 2,5% du volume total de solution pendant la première heure, le volume restant (environ 97,5%) étant administré au cours des 3 heures suivantes. Pour plus d'informations concernant le prétraitement, se reporter à la rubrique mises en garde et précautions d'emploi et pour plus d'instructions, se reporter à la rubrique instructions pour l'utilisation, la manipulation et l'élimination.

Contre indications

CONTRE-INDIQUE :
- Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients.
- Allaitement : l'excrétion de la galsulfase dans le lait maternel n'étant pas connue, il est recommandé d'interrompre l'allaitement pendant le traitement par Naglazyme.
DECONSEILLE :
Grossesse : pour Naglazyme, il n'existe pas de données sur l'utilisation de ce médicament chez la femme enceinte. Les études chez l'animal n'ont pas montré d'effets délétères directs ou indirects sur la gestation ou le développement embryonnaire ou foetal. Naglazyme ne doit pas être utilisé pendant la grossesse à moins d'une nécessité absolue.

Effets indésirables Naglazyme

- Tous les patients de l'étude clinique de Phase 3 ont présenté des événements indésirables imputables au médicament, qu'ils aient reçu Naglazyme ou un placebo.
- Les événements indésirables rapportés pendant l'étude de Phase 3, chez 39 patients traités pendant 6 mois, sont répertoriés dans le tableau ci-dessous par système organique et sont classés selon la convention recommandée.
- Les événements indésirables très fréquents sont ceux qui apparaissent dans plus d'1 cas sur 10. Les événements fréquents concernent 1 patient sur 100. Un cas d'apnée du sommeil a été observé pendant cette étude.
- Dans chaque groupe de fréquence, les événements indésirables sont présentés par ordre décroissant de gravité.
TABLEAU 1 : Nombre et pourcentage de patients ayant présenté des événements indésirables sélectionnés dans l'étude contrôlée contre placebo.
Classe de système/organe MedDRA :
Terme préférentiel MedDRA : Fréquence / Naglazyme % (pts) / Placebo % (pts).
- Infections et Infestations :
. Pharyngite : Fréquent / 16 (3) / 5 (1).
. Gastro-entérite : Fréquent / 11 (2) / 0 (0).
- Affections du système nerveux :
Aréflexie : Fréquent / 11 (2) / 0 (0).
- Affections oculaires :
. Conjonctivite : Fréquent / 21 (4) / 0 (0).
. Opacité cornéenne : Fréquent : 11 (2) / 0 (0).
- Affections de l'oreille et du labyrinthe :
Otalgie : Très fréquent / 42 (8) / 20 (4).
- Affections vasculaires :
Hypertension : Fréquent / 11 (2) / 0 (0).
- Affections respiratoires, thoraciques et médiastinales :
. Dyspnée : Très fréquent / 21 (4) / 10 (2).
. Apnée : Fréquent / 5 (1) / 0 (0).
. Congestion nasale : Fréquent / 11 (2) / 0 (0).
- Affections gastro-intestinales :
. Douleur abdominale : Très fréquent / 42 (8) / 30 (6).
. Hernie ombilicale : Fréquent / 11 (2) / 0 (0).
- Affections de la peau et des tissus sous-cutanés :
Oedème facial : Fréquent / 11 (2) / 0 (0).
- Troubles généraux et anomalies au site d'administration :
. Douleur : Très fréquent / 26 (5) / 5 (1).
. Douleur thoracique : Fréquent / 16 (3) / 5 (1).
. Frissons : Fréquent / 21 (4) / 0 (0).
. Malaise : Fréquent / 11 (2) / 0 (0).
- Des réactions associées à la perfusion, se caractérisant par un ensemble de symptômes récidivants lors des perfusions de Naglazyme, ont été observées chez 30 (56%) des 54 patients traités par Naglazyme dans l'ensemble des études cliniques. Ces réactions ont commencé précocement, dès la 6ème semaine de traitement ou plus tardivement, à la Semaine 55, et sont survenues après plusieurs perfusions, bien que pas toujours consécutives. Ces réactions se sont manifestées le plus souvent par de la fièvre, des frissons, une éruption et une urticaire, mais une hypotension, des nausées, des vomissements, une dyspnée, un bronchospasme, une douleur rétrosternale, une douleur abdominale, des céphalées, un malaise, des difficultés respiratoires, un oedème de Quincke et des douleurs articulaires ont également
été rapportés.
- 52/54 patients (96%) sous Naglazyme dans les différentes études présentaient des anticorps anti-galsulfase. La signification clinique de ces anticorps n'est pas connue.



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