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Source RESIP-BCB
Dernière mise à jour:
07/04/2016

ORFADIN 5 mg

Médicament soumis à prescription médicale

Médicament générique du Classe thérapeutique: Métabolisme et nutrition
principes actifs: Nitisinone
laboratoire: Swedish Orphan Inter AB

Gélule
Flacon de 60
Toutes les formes

Indication

Traitement de patients avec diagnostic confirmé de tyrosinémie héréditaire de type 1 (HT-1), en association avec un régime alimentaire à faible teneur en tyrosine et en phénylalanine.

Posologie ORFADIN 5 mg Gélule Flacon de 60

Posologie

Le traitement par la nitisinone doit être instauré et suivi par un médecin expérimenté dans la prise en charge des patients avec HT-1. Le traitement de tous les génotypes de la maladie doit être instauré dès que possible pour prolonger la survie et éviter les complications telles qu'une insuffisance hépatique, un cancer du foie ou une maladie rénale. Le traitement par la nitisinone doit être associé à un régime alimentaire à faible teneur en phénylalanine et en tyrosine ; celui-ci sera suivi en contrôlant les taux plasmatiques en acides aminés (se référer aux rubriques Mises en garde et précautions d'emploi et Effets indésirables).

La dose de nitisinone doit être adaptée à chaque patient.

La dose initiale recommandée chez l'adulte et l'enfant est de 1 mg/kg de poids corporel /jour, divisée en deux prises à administrer par voie orale.

Ajustement de la dose

Dans le cadre de la surveillance régulière, il convient de surveiller la concentration urinaire de succinylacétone, les valeurs des tests fonctionnels hépatiques ainsi que les concentrations en alpha-foetoprotéine (se référer à la rubrique Mises en garde et précautions d'emploi). Si la succinylacétone est encore détectable dans les urines un mois après l'instauration du traitement par la nitisinone, la dose de nitisinone devra être augmentée jusqu'à 1,5 mg/kg de poids corporel /jour divisée en 2 prises. Il est possible qu'une dose de 2 mg/kg de poids corporel /jour soit nécessaire, en fonction de l'évaluation de tous les paramètres biochimiques. Cette dose doit être considérée comme la dose maximale pour tous les patients.

En cas de réponse biochimique satisfaisante, la dose doit être ajustée uniquement en fonction du gain de poids corporel.

Toutefois, en plus des tests cités ci-dessus, pendant l'instauration du traitement ou lors d'une détérioration, il s'avèrera parfois nécessaire de suivre plus attentivement tous les paramètres biochimiques disponibles [ soit la concentration plasmatique en succinylacétone, la concentration urinaire en 5-aminolévulinate (ALA) et l'activité de la porphobilinogène (PBG)-synthase érythrocytaire].

Groupes particuliers de patients

Il n'existe aucune recommandation de dose spécifique pour les personnes âgées ou les patients présentant une affection rénale ou hépatique.

Population pédiatrique

L'innocuité et l'effet de nitisinone ont été étudiés dans la population pédiatrique. La recommandation de dose en mg/kg de poids corporel est identique pour les enfants et les adultes.

Mode d'administration

La gélule peut être ouverte et son contenu dispersé dans une petite quantité d'eau ou d'aliments juste avant la prise.

Contre indications

Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients.

La femme recevant de la nitisinone ne doit pas allaiter (se référer aux rubriques Grossesse et allaitement et Données de sécurité précliniques).

Effets indésirables Orfadin

Les effets indésirables considérés comme pouvant être associés au traitement, sont mentionnés ci-dessous ; ils sont classés par systèmes et organes et en fréquence absolue. La fréquence se définit comme très fréquent (≥1/10), fréquent (≥1/100 à <1/10), peu fréquent (≥1/1 000 et <1/100), rare (≥1/10 000 à <1/1 000), très rare (<1/10 000) et fréquence indéterminée (ne peut pas être estimée sur la base des données disponibles). Dans chaque groupe de fréquence, les réactions indésirables sont présentées par ordre de gravité décroissant. Affections hématologiques et du système lymphatique Fréquents : thrombocytopénie, leucopénie, granulocytopénie Peu fréquents : leucocytose

Affections oculaires

Fréquents : conjonctivite, opacité de la cornée, kératite, photophobie, douleurs oculaires Peu fréquents : blépharite

Affections de la peau et du tissus sous-cutané

Peu fréquents : dermatite exfoliatrice, rash érythémateux, prurit

Le traitement par la nitisinone est associé à une augmentation de la concentration en tyrosine, elle-même associée à des opacités de la cornée et à des lésions hyperkératotiques. Un régime alimentaire restreint en tyrosine et phénylalanine devrait limiter la toxicité associée à ce type de tyrosinémie (se référer à la rubrique Mises en garde et précautions d'emploi).



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