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Source RESIP-BCB
Dernière mise à jour:
07/04/2016

TRANSLARNA 250 mg

Conditionnement modifié ou retiré de la vente depuis le 01.03.2016

Médicament générique du Classe thérapeutique: Neurologie-psychiatrie
principes actifs: Ataluren
laboratoire: Ptc Therapeutics Ltd

Granulé pour suspension buvable
Sachets Boîte de 30
Toutes les formes

Indication

Translarna est indiqué pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d'une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans ou plus (voir rubrique Propriétés pharmacodynamiques). L'efficacité n'a pas été démontrée chez les patients non ambulatoires.

La présence d'une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine doit être déterminée par un test génétique (voir rubrique Mises en garde et précautions d'emploi).

Posologie TRANSLARNA 250 mg Granulé pour suspension buvable Sachets Boîte de 30

L'instauration d'un traitement avec le Translarna est réservée aux médecins spécialistes expérimentés dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne/Becker.

Posologie

L'ataluren doit être administré par voie orale en 3 prises quotidiennes.

La première dose doit être prise le matin, la seconde à midi et la troisième le soir. Les intervalles posologiques recommandés sont de 6 heures entre la dose du matin et celle du midi, de 6 heures entre la dose du midi et celle du soir, et de 12 heures entre la dose du soir et la première dose le lendemain.

La dose recommandée est de 10 mg/kg le matin, 10 mg/kg à midi, et 20 mg/kg le soir (pour une dose quotidienne totale de 40 mg/kg).

Translarna est disponible en sachets de 125 mg, 250 mg ou 1 000 mg. Le tableau ci-dessous donne des informations sur le/les dosage(s) de sachet à utiliser pour préparer la dose recommandée par tranche de poids.

Nombre de sachets

Intervalle de poids (kg)

Matin

Midi

Soir

Sachets de

125 mg

Sachet s de

250 mg

Sachets de

1 000 mg

Sachet s de

125 mg

Sachet s de

250 mg

Sachets de

1 000 mg

Sachet s de

125 mg

Sachet s de

250 mg

Sachets de

1 000 mg

12

14

1

0

0

1

0

0

0

1

0

15

16

1

0

0

1

0

0

1

1

0

17

20

0

1

0

0

1

0

0

1

0

21

23

0

1

0

0

1

0

1

1

0

24

26

0

1

0

0

1

0

0

2

0

27

31

0

1

0

0

1

0

1

2

0

32

35

1

1

0

1

1

0

1

2

0

36

39

1

1

0

1

1

0

0

3

0

40

44

1

1

0

1

1

0

1

3

0

45

46

0

2

0

0

2

0

1

3

0

47

55

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2

0

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2

0

0

0

1

56

62

0

2

0

0

2

0

0

1

1

63

69

0

3

0

0

3

0

0

1

1

70

78

0

3

0

0

3

0

0

2

1

79

86

0

3

0

0

3

0

0

3

1

87

93

0

0

1

0

0

1

0

3

1

94

105

0

0

1

0

0

1

0

0

2

106

111

0

0

1

0

0

1

0

1

2

112

118

0

1

1

0

1

1

0

1

2

119

125

0

1

1

0

1

1

0

2

2

Dose en retard ou oubliée

En cas de retard dans l'administration d'ataluren de moins de 3 heures par rapport à l'horaire de prise du matin ou du midi, ou de moins de 6 heures par rapport à l'horaire de prise du soir, la dose doit être prise sans changer l'horaire habituel de prise des doses suivantes. En cas de retard de plus de 3 heures par rapport à l'horaire de prise du matin ou du midi, ou de plus de 6 heures par rapport à l'horaire de prise du soir, la dose ne doit pas être prise et les patients doivent reprendre leur programme de prise aux horaires habituels. Les patients ne doivent pas prendre de dose double ou supplémentaire pour compenser une dose oubliée. Il est important d'administrer la bonne dose. L'augmentation de la dose au-delà de la dose recommandée peut être associée à une diminution de l'efficacité.

Populations particulières

Personnes âgées

La sécurité d'emploi et l'efficacité de l'ataluren chez des patients âgés de 65 ans et plus n'ont pas encore été établies (voir rubrique Propriétés pharmacocinétiques)

Insuffisance rénale et hépatique

La sécurité d'emploi et l'efficacité de l'ataluren chez les patients atteints d'insuffisance rénale ou hépatique n'ont pas été établies (voir rubrique Mises en garde et précautions d'emploi).

Population pédiatrique

La sécurité d'emploi et l'efficacité de Translarna chez les enfants de 6 mois à 5 ans n'ont pas encore été établies. Aucune donnée n'est disponible.

Mode d'administration

Translarna doit être administré par voie orale après sa mise en suspension dans un liquide ou des aliments semi-solides. Les sachets doivent être ouverts seulement au moment de la préparation de la dose. Le contenu intégral de chaque sachet doit être mélangé avec au moins 30 ml de liquide (eau, lait, jus de fruits) ou 3 cuillères à soupe d'aliment semi-solide (yaourt ou compote de pommes). La dose préparée doit être bien mélangée avant l'administration. La quantité d'aliment liquide ou semi-solide peut être augmentée selon les préférences du patient. Les patients doivent prendre l'intégralité de la dose.

Pour les instructions concernant la reconstitution du médicament avant administration, voir la rubrique Instructions pour l'utilisation, la manipulation et l'élimination.

Contre indications

Hypersensibilité au principe actif ou à l'un des excipients mentionnés à la rubrique Composition.

Administration concomitante d'aminoglycosides par voie intraveineuse (voir rubriques Mises en garde et précautions d'emploi et Interactions avec d'autres médicaments et autres formes d'interactions).

Effets indésirables Translarna

Résumé du profil de sécurité

Lors d'essais cliniques menés chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne causée par une mutation non-sens (DMDns), les effets indésirables les plus fréquents à la dose recommandée ont été des nausées, des vomissements et des céphalées. Ces effets indésirables n'ont en général pas nécessité d'intervention médicale et aucun patient n'a interrompu le traitement par ataluren en raison d'un quelconque effet indésirable.

Tableau des effets indésirables

Les effets indésirables signalés lors de l'essai clinique réalisé principalement chez des patients pédiatriques atteints de DMDns et traités par la dose recommandée de 10, 10, 20 mg/kg sont classés en fonction de la classe de systèmes d'organes de la base de données MedDRA et de la fréquence. Les groupes de fréquence sont définis d'après la convention suivante : très fréquent ( ≥ 1/10) et fréquent ( ≥ 1/100, < 1/10). Au sein de chaque groupe de fréquence, les effets indésirables sont présentés suivant un ordre décroissant de gravité.

Tableau 1. Effets indésirables associés à Translarna lors d'une étude contrôlée sur la DMDns

Classe de systèmes d'organes

Très fréquent

Fréquent

Fréquence indéterminée

Troubles du métabolisme et de la nutrition

Diminution de l'appétit

Changement dans le profil lipidique (augmentation des triglycérides et du cholestérol)

Affections du système nerveux

Céphalées

Sensations vertigineuses

Affections vasculaires

Hypertension

Affections respiratoires, thoraciques et médiastinales

Toux, épistaxis

Affections gastro-intestinales

Nausées, vomissements

Douleur abdominale haute, flatulences, diarrhée, gêne à l'estomac, douleurs abdominales, constipation, régurgitation

Affections de la peau et du tissu sous-cutané

Érythème

Affections musculo-squelettiques et systémiques

Douleur aux extrémités

Affections du rein et des voies urinaires

Énurésie, kyste rénal, pollakiurie, coloration anormale des urines

Changement au niveau des épreuves de la fonction rénale (augmentation de la créatinine, de l'azote uréique du sang et de la cystatine C)

Troubles généraux et anomalies au site d'administration

Fièvre, fatigue, perte de poids

Description d'effets indésirables sélectionné s

Lipides sériques

Au cours de l'étude contrôlée sur la DMDns, les taux moyen de cholestérol total et de triglycérides étaient normaux à la visite de référence, puis augmentés, atteignant des valeurs limites hautes ou élevées. Les valeurs ont eu tendance à se stabiliser au début de l'étude et n'ont pas augmenté davantage avec la poursuite du traitement.

Tests de la fonction rénale

Au cours de l'étude contrôlée sur la DMDns, de légères augmentations des taux moyens de créatinine sérique, d'azote uréique du sang (AUS) et de cystatine C ont été observées. Les valeurs ont eu tendance à se stabiliser au début de l'étude et n'ont pas augmenté davantage avec la poursuite du traitement.

Déclaration des effets indésirables suspectés

La déclaration des effets indésirables suspectés après autorisation du médicament est importante. Elle permet une surveillance continue du rapport bénéfice/risque du médicament. Les professionnels de santé déclarent tout effet indésirable suspecté via l'Agence nationale de sécurité des médicaments et des produits de santé (Ansm) et le réseau des centres régionaux de pharmacovigilance - Site internet : www.ansm.sante.fr .



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