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Source RESIP-BCB
Dernière mise à jour:
07/04/2016

UPLYSO 200 Unités

Médicament soumis à prescription hospitalière

Médicament générique du Classe thérapeutique: Métabolisme et nutrition
principes actifs: Taliglucérase alfa
laboratoire: Pfizer

Poudre pour solution pour perfusion IV
Boîte de 50 Flacons de 200 U
Toutes les formes

Indication

Ce médicament est indiqué dans le traitement enzymatique substitutif au long cours chez des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher non neuropathique (type I) en l'absence d'alternative thérapeutique appropriée disponible et selon les recommandations de l'Afssaps sur la prise en charge des patients atteints de la maladie de Gaucher.

Posologie UPLYSO 200 Unités Poudre pour solution pour perfusion IV Boîte de 50 Flacons de 200 U

UPLYSO (taliglucérase alfa) 200 U, poudre pour solution pour perfusion, doit être administré sous la surveillance d'un professionnel de santé.

Posologie

La dose initiale recommandée est comprise entre 30 U/kg et 60 U/kg de poids corporel administrée toutes les deux semaines.

La posologie pourra être ajustée individuellement compte tenu de l'hétérogénéité et de la nature polyviscérale de la maladie de Gaucher, tout en continuant de surveiller soigneusement les paramètres de réponse thérapeutique et l'état général du patient.

A ce titre sera réalisé à l'initiation du traitement puis tous les 2 mois, un bilan hématologique comprenant un dosage de l'hémoglobine, des plaquettes et des globules blancs ainsi qu'un dosage de la chitriosidase.

Mode d'administration

A administrer par perfusion intraveineuse sur une période d'une à deux heures.

Pour les instructions concernant la reconstitution et la dilution d'Uplyso, voir rubrique Nature et contenu de l'emballage extérieur.

Patients prétraités

La taliglucérase alfa, comme l'imiglucérase, est une forme recombinante de glucocérébrosidase humaine.

Il existe une équivalence pharmacologique de posologie entre taliglucérase et imiglucérase.

En effet, une unité enzymatique (U) est définie par la quantité d'enzyme nécessaire pour catalyser l'hydrolyse d'une micromole de substrat synthétique de para-nitrophénol- β -D-glucopyranoside (pNP-Glc) par minute à 37°C. L'unité enzymatique est donc une entité indépendante du produit utilisé : 60 U de taliglucerase alfa correspondent à l'hydrolyse de 60 micromoles du substrat, et c'est également à 60 micromoles de substrat que correspondent 60 U d'imiglucérase.

C'est sur cette base que les études cliniques d'efficacité et de tolérance de taliglucérase alfa ont porté sur les mêmes posologies qu'imiglucérase (30 à 60 U/kg).

Population pédiatrique

Il n'existe pas de données actuellement permettant d'évaluer l'efficacité et la sécurité d'UPLYSO (taliglucérase alfa) 200 U, poudre pour solution pour perfusion, chez les patients âgés de moins de 18 ans.

Contre indications

Hypersensibilité à la substance active (taliglucérase alfa) ou à l'un des excipients.

Effets indésirables Uplyso

La sécurité d'emploi de taliglucérase alfa a été évaluée au cours de 5 études cliniques menées chez une centaine de patients âgés de plus de 18 ans, atteints de la maladie de Gaucher.

Dans toutes les études, taliglucérase alfa a été administré à des doses comprises entre 15 et 90 U/kg, pendant 9 à 30 mois. Certaines données de sécurité d'emploi viennent de patients ayant été exposés à taliglucérase alfa pendant plus de 2,5 ans.

L'effet indésirable le plus fréquemment rapporté a été les céphalées, observées chez environ 6,3 % des patients.

Tableau 1 : Événements indésirables notifiés au cours de l'étude clinique pivot

Classe de système d'organe Fréquence Effet indésirable
Affections du système immunitaire Fréquent (≥ 1/100 à < 1/10) Hypersensibilité
Affections du système nerveux Fréquent Céphalée, sensation vertigineuse
Affections gastro-intestinales Fréquent Douleurs abdominales
Affections de la peau et du tissu sous-cutané Fréquent Prurit, irritation cutanée
Affections musculo-squelettiques et systémiques Fréquent Spasmes musculaires, arthralgie
Affections du rein et des voies urinaires Fréquent Glycosurie
Troubles généraux et anomalies au site d'administration Fréquent Sensation de chaleur

Des symptômes d'hypersensibilité ont été observés chez environ 6,3 % des patients, et se sont traduits par les manifestations suivantes : prurit, bouffées vasomotrices, urticaire, oedème de Quincke, gêne thoracique, dyspnée, toux, cyanose et hypotension (voir rubrique Mises en garde et précautions d'emploi).



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